近日,英国牛津大学约翰拉德克利夫医院完成了世界首例AMD基因治疗手术,该手术由牛津大学眼科学教授罗伯特麦克拉伦操作。手术涉及分离视网膜并在其下方注射含病毒的溶液。
根据牛津大学医院的新闻稿,病毒中含有的修饰DNA序列感染视网膜色素上皮细胞并纠正导致AMD的遗传缺陷。
“我们利用病毒的力量,一种天然存在的有机体,将DNA传递到患者的细胞中。当病毒在视网膜细胞内打开时,它释放出我们克隆的基因的DNA,细胞开始制造一种我们认为可以改变疾病的蛋白质,纠正由补体系统引起的炎症失衡,“麦克拉伦在发布中说。
“对于这种非常常见的视力丧失原因,这是一个有趣的应用和方法,”Wills眼科医院视网膜研究项目主任、OSN Retina /玻璃体董事会成员Allen C. Ho医师说。
该手术是1/2期FOCUS试验中的第一项,这是一项开放标签,剂量递增,多中心研究,获得治疗的生物活性,由Syncona公司成立的Gyroscope Therapeutics公司开发。
“这项特殊的临床试验的独特之处在于,他们正在尝试通过外科手术将基因治疗传递到视网膜下腔,以试图改变干性黄斑变性的疾病过程,”虽然一些临床试验已经研究了治疗干性AMD和地理性萎缩的注射疗法,但目前还没有经证实的治疗方法。
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